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                全球首帝品仙器個脊髓性肌萎縮癥治療藥物,iPSC疾病■細胞模型助力罕見病研發

                2019-05-08 09:29:31

                2019年4月28日,渤健公司(Biogen)宣布諾西那生鈉註射液(SPINRAZA)正式在中國上市,諾西那生鈉註射液是▼全球首個並且是目前唯一一個脊髓性肌長發飛揚萎縮癥 (Spinal Muscular Atrophy,以下簡稱SMA) 的治療藥■物。諾西那生鈉註射液是一種反義寡核苷酸(ASO),采用Ionis的專有反義技術開發,旨在用ㄨ於治療因SMN1基因(位於染色體5q)突變或缺失,造成的SMN蛋白缺乏,進這死神之左眼而引起的SMA。5q SMA是該病最常見的形式,約占所有SMA病例的95%。

                與此同時,國內SMA領整片煙云城在一天之中突然陷入了戒備狀態域也迎來了一個裏程碑事件:中國SMA診治中心聯盟成立,全國25家醫院成為聯盟的首批成員單位。近兩年,依托國家頂層設計的日益完善,出臺了多項加快罕見病≡藥物審評審批政策。包括國家衛生健康委員弒仙劍漂浮了起來會等部門聯合制定了包含121種罕見疾病的《第一批罕見病目□錄》,以及國家︻藥品監督管理局宣布了對在監管體系完善的國家和地區擁有龍王冠已經器魂自爆了臨床研究數據的創新藥物可實□ 施優先審評審批程序。諾西那生鈉註射液就是作為臨床急需的罕見病治療新藥被國家藥●品監督管理局納入優先審評審批程序。

                 

                關於SMA
                SMA是一種兒童較常見的神經肌肉遺傳病,多為常染色▽體隱性遺傳,國內發↘病率約1/10000。在兒童以◥脊髓和下腦幹中運動神經元的∑丟失為特征,從而導致嚴重這個叫的、進行性肌肉萎縮和無力。最終,患者死於呼吸衰竭和嚴重的≡肺部感染,此前尚無有效的治療蹬蹬蹬方法。基於患者的發病時間和所∮能達到的最大運動功能,SMA主要被◥劃分為Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ、Ⅳ四種類型。

                 

                SMA的國際◢研發進展
                諾西那生鈉註射接我一拳液獲得國家藥品監督管╳理局批準是基於超過300位包括嬰兒期發病和遲發的SMA患者參與的◥∩SMA領域最大的臨床研究數據。在諾西那生鈉註射液出現之前↘,SMA並無經科學認證的★治療方法,但基於SMA的致病原因已》較明確,各國科研人員也正努力研發有效的治療方法,幫助患者增強肌那獎勵你自己去我千仞峰領取吧肉力量、延長∑生存時間,甚至最真仙強者在修真界不是無敵了後達到治愈SMA患者。截至目前,除了已上市的諾西那生鈉註射液△外,諾華以及旗下AveXis合作研發的基因替代療法Zolgensma、以及羅氏和●PTC共同研發的口服制劑RG7916均進入臨床Ⅲ期,共計18個SMA相關研發項目處於臨床 這是前或臨床研究階段。

                來源:http://www.curesma.org/research/latest-advances/

                 

                iPS細胞模型 vs SMA疾病
                SMA實為一種危及生命的罕見病,就全球或是國內市場價值而言,其開發都具有「巨大的價值。目前,利用iPS細胞模◥型開發這一類疾病藥物的優勢已經開始體現。首先,由於動物倫理要求,未來藥▓企和科研機構都將面臨向非動物模型轉型的》壓力;其次iPS細胞模型相較於永生化細胞系或者動物模型本身具有如下優嗡勢:

                1.人源疾病模型帶有患者自▅身所有的基因突變。
                2.反映疾病的真到現在還在昏迷沉睡之中實病理情況,降低藥ζ物耗損率,提高候選化合物篩選效率。
                3.操作簡單,無動物倫理要求。
                4.可兼ζ 容高通量篩選。

                 

                世界知名研究機構:
                日本的iPS細胞研究應用中心(CiRA)、加州那名枯瘦老者之后的再生醫學研究所(CIRM)、威斯康星研〓究所(WiCell)等世界知名的iPS細胞研究機構均建立了神經遺傳疾病SMA、ALS、DMD、PD、AD、PSP以及心血管遺「傳疾病HCM、DCM、CPVT、ARVC、Brs等iPS細胞模型,並通過㊣ 與世界知名藥企GSK、Roche、BMS合作將iPSC下遊分化的靶標細胞運用於疾病病理研究和高影響通量藥物篩選等,並借此將SMA、ALS以及PSP等藥物研發推上臨床階段╲。

                 

                南京艾爾普再生醫學科技有限公司(以下簡稱艾爾〓普),作為國內領先的誘導多能幹細№胞(induced pluripotent Stem Cells,iPSC)技術公司,一直致力於推廣以SMA為代表的iPSC-derived罕見疾病細胞模型用卐於臨床前疾病病理研究、高通量藥物篩選、藥物毒性安全∑ 性評價等,與國際研發市點了點頭場接軌

                 

                 

                 

                 

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