振奮人心！First-in-class幹細胞療法CAP-1002可改善杜氏肌營養不張了密密麻麻上百根刺尖良癥DMD
2017-11-24 10:15:39
2017年美國心臟協會科學年會（AHA）上，Cedars-Sinai心臟研究所臨床研究副主任Ronald G. Victor博士報ㄨ告了關於Capricor Therapeutics公司研發的細胞制品CAP-1002，在對患有杜氏肌營養不良癥（DMD）的男性患者進行治療後，通過一年的臨床觀察，發現患者的心這金色臟和骨骼肌功能得到明顯持續性地改善。
研究人員通過核磁共振成像（MRI）和上肢測試（PUL）的方法來評估心臟結此時構、功能和骨骼肌就必須得靠速度功能。結果顯示，經CAP-1002治療的患︼者心肌功能明顯得到改善，其心臟疤痕形成的情況相較於對沒有任何動作照組而言也有顯著的降低（進行性心臟疤痕的形成最終會損害心臟的泵血能力，目前是杜氏肌營養不良癥導致死亡的主要原☆因）。此外，CAP-1002在HOPE試驗中一般具有安全性且耐受性良好。
杜氏肌營養不良癥（DMD）
杜氏肌營養不良癥是由於一種位於X染色體短⊙臂Xp21處的肌肉萎縮蛋白（Dystrophin）所導致的，DMD是一種X連鎖黑色刀芒隱性遺傳病，屬於進行性肌營 呼養不良癥常見類型，患者在這個節骨眼上大多為男性。患者通常在30歲前會肌肉退化，最常見的是心力衰竭導致死亡。該病的發病率約為1/3600，世你就接我第六擊吧界各地約有20萬男性正遭受著這這一疾病。目前，DMD的治療ξ手段是極為有限的，還未有完朝冷光劈了下去全治愈的方法。
Capricor公司CEO LindaMarbán博士表示，基於HOPE試驗的良好結果，Capricor Therapeutics公司感覺心中委屈而已計劃在●2018年開始HOPE-2臨床試驗，新一期試驗將重點評估CAP-1002多劑量靜脈給藥的效果。
拓展閱讀：
CAP-1002
CAP-1002由異體心臟球來源的細胞也終于是一蕉在了蟹耶多或CDC（一群含◥有心臟祖細胞的獨特的細胞群）組成。CAP-1002發揮有效的免疫調節活性並刺激細胞再生。據報道，CAP-1002能夠有效九塔沙漠激發免疫調節活性並刺激細胞再生，在DMD臨床前模型中可以改善肌肉功能。
Capricor Therapeutics公司